Teknologi rekayasa genetik CRISPR-Cas9 terus berkembang dari teknologi laboratorium menjadi salah satu pendekatan terapi yang mulai digunakan dalam praktik klinis. Teknologi ini memungkinkan ilmuwan melakukan perubahan terarah pada DNA, sehingga berpotensi memperbaiki atau mengendalikan gen yang berkaitan dengan penyakit.
Perkembangan tersebut terlihat pada Casgevy, terapi berbasis CRISPR yang digunakan untuk penyakit sel sabit dan beta-thalassemia. Badan Pengawas Obat dan Makanan Amerika Serikat (FDA) memperluas persetujuannya untuk pasien berusia mulai dua tahun. FDA juga mencantumkan risiko "off-target genome editing", yakni kemungkinan terjadinya perubahan DNA di luar lokasi yang ditargetkan (7/2026).
CRISPR juga sedang dikembangkan untuk berbagai penyakit lain, termasuk kanker dan gangguan genetik. Penelitian terbaru menunjukkan bahwa perkembangan tidak hanya berfokus pada kemampuan mengedit DNA, tetapi juga bagaimana editor gen dapat dikirim secara tepat ke jaringan tertentu dan bagaimana dampaknya dipantau setelah terapi.
Di balik potensinya, keamanan tetap menjadi tantangan utama. FDA menerbitkan rancangan panduan yang menekankan penggunaan teknologi pengurutan generasi berikutnya untuk mendeteksi "off-target editing" dan perubahan genom yang tidak diinginkan sebelum terapi memasuki tahap klinis (4/2026).
Tantangan berikutnya adalah etika. Organisasi Kesehatan Dunia (WHO) membedakan penyuntingan sel tubuh yang tidak diwariskan dengan penyuntingan embrio atau sel reproduksi yang dapat diwariskan. WHO menilai penyuntingan genom yang diwariskan memiliki persoalan keamanan dan etika yang lebih besar serta membutuhkan tata kelola yang kuat.
Dengan demikian, masa depan CRISPR bukan hanya tentang kemampuan mengubah DNA, tetapi juga memastikan perubahan tersebut aman, dapat dipertanggungjawabkan, dan memberikan manfaat bagi masyarakat.